Nghiên cứu này cho thấy rằng việc điều trị để ngăn chặn khả năng sao chép của
vi-rút HIV và liệu pháp chỉnh sửa gen có thể loại bỏ HIV khỏi các tế bào và cơ
quan của những động vật bị lây nhiễm.
Phương pháp điều trị HIV hiện nay tập trung vào việc sử dụng liệu pháp kháng vi-rút
(ART). Liệu pháp này ngăn chặn sự sao chép vi-rút HIV nhưng không loại bỏ vi-rút
này khỏi cơ thể. Chính vì thế, đây không phải là cách trị dứt điểm HIV, và đòi
hỏi phải sử dụng cả đời. Nếu ngưng thuốc, HIV sẽ quay trở lại, khôi phục khả
năng sao chép và tạo điều kiện cho sự phát bệnh AIDS. Sự quay trở lại của HIV là
do vi-rút này có khả năng tích hợp chuỗi DNA của nó vào bộ gen của tế bào ở hệ
miễn dịch, ở đó vi-rút HIV nằm im lìm và vượt khỏi tầm với của các loại thuốc
kháng vi-rút.
Trong
nghiên cứu trước đây, các nghiên cứu gia đã sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để xây
dựng một hệ thống chỉnh sửa gen mới nhằm loại bỏ DNA của vi-rút HIV khỏi các bộ
gen chứa chấp vi-rút này. Ở mô hình chuột, hệ thống chỉnh sửa gen này có thể cắt
bớt những đoạn DNA lớn của vi-rút HIV khỏi các tế bào nhiễm bệnh một cách có
hiệu quả, gây ảnh hưởng đáng kể đến biểu hiện gen của vi-rút này. Tuy nhiên,
tương tự loại thuốc kháng vi-rút, một mình phương pháp chỉnh sửa gen không thể
loại bỏ hoàn toàn vi-rút HIV.
Trong
nghiên cứu mới này, các nghiên cứu gia đã kết hợp hệ thống chỉnh sửa gen với một
chiến lược điều trị mới được xây dựng gần đây, được gọi là thuốc kháng vi-rút
LASER. Loại thuốc này nhắm đến những nơi trú ẩn của vi-rút và duy trì sự sao
chép HIV ở mức thấp trong thời gian dài, giảm tần suất uống thuốc kháng vi-rút.
Loại thuốc này được bọc trong các tinh thể nano, sẵn sàng phân tán đến các mô mà
vi-rút HIV có khả năng nằm ẩn nấp ở đó. Từ đó, các tinh thể nano được tích trữ
trong tế bào hàng tuần sẽ từ từ nhả thuốc ra.
Các
nghiên cứu gia muốn xem loại thuốc mới này có thể ngăn chặn sự sao chép vi-rút
HIV đủ lâu để CRISPR-Cas9 loại bỏ hoàn toàn DNA của vi-rút HIV khỏi các tế bào
hay không.
Để
kiểm nghiệm, các nghiên cứu gia đã sử dụng những con chuột được chỉnh sửa gen để
sản sinh ra tế bào T của con người, điều này khiến những con chuột này dễ bị
nhiễm HIV. Một khi bị nhiễm HIV, những con chuột này được điều trị bằng loại
thuốc kháng vi-rút LASER kết hợp với công nghệ CRISPR-Cas9. Vào cuối gian đoạn
điều trị, người ta kiểm tra tải lượng vi-rút ở những con chuột này. Các phân
tích cho thấy đã loại bỏ hoàn toàn DNA của vi-rút HIV ở khoảng 1/3 những con
chuột nhiễm HIV.
Thông
điệp của công trình nghiên cứu này là: Sự kết hợp giữa công nghệ CRISPR-Cas9 với
việc uống thuốc kháng vi-rút LASER có thể đem lại một phương pháp chữa trị khỏi
bệnh nhiễm HIV.
AT (Eurekalert)