Liệu pháp cấy ghép phân mang lại thành công trong thử nghiệm lâm sàng cho bệnh tự kỷ (29-4)

Nghiên cứu khoa học tiếp tục khám phá những mối liên hệ thú vị giữa hệ vi sinh vật đường ruột và sức khỏe con người, bao gồm nhiều vấn đề từ trầm cảm đến rối loạn PTSD và các bệnh tự miễn. Một ví dụ khác về điều này là những mối liên hệ mới nổi giữa sức khỏe đường ruột và bệnh tự kỷ. Nghiên cứu mới đầy hứa hẹn, hiện đang tiến tới các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên người phát hiện ra rằng việc tăng cường sự đa dạng của vi khuẩn thông qua cấy ghép phân có thể giảm đáng kể các triệu chứng tự kỷ về lâu dài.

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC), cứ 59 trẻ em sinh ra ở Mỹ thì có một trẻ được chẩn đoán mắc bệnh tự kỷ và thật không may cho nhiều em trong số đó, các vấn đề tiêu hóa mãn tính là một thực tế khắc nghiệt của tình trạng này. Theo các nhà khoa học tại Đại học Bang Arizona (ASU), những người đã thực hiện nghiên cứu hiện tại, khoảng 30 đến 50% người mắc chứng tự kỷ gặp các vấn đề nghiêm trọng về đường ruột như táo bón, tiêu chảy và đau bụng.

Tiến sĩ Rosa Krajmalnik-Brown của ASU phát biểu vào năm 2019, trong giai đoạn đầu của công trình nghiên cứu: "Nhiều trẻ em mắc chứng tự kỷ có các vấn đề về tiêu hóa và một số nghiên cứu, bao gồm cả nghiên cứu của chúng tôi phát hiện ra rằng những trẻ em này cũng có các triệu chứng liên quan đến tự kỷ nghiêm trọng hơn…Trong nhiều trường hợp, khi bạn có thể điều trị các vấn đề về tiêu hóa đó, hành vi của chúng sẽ cải thiện".

Một nghiên cứu quan trọng vào năm 2019 dựa trên nghiên cứu trước đó từ năm 2017, nghiên cứu này phát hiện ra rằng việc đưa vi khuẩn mới vào thông qua cấy ghép phân ở 18 trẻ tự kỷ đã mang lại những cải thiện đáng kể trong hành vi của chúng, được đo lường thông qua các bảng câu hỏi đánh giá kỹ năng xã hội, hiếu động thái quá, giao tiếp và các yếu tố khác. Các dấu hiệu cải thiện này kéo dài trong 8 tuần, một kết quả hẳn rất ấn tượng.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tại Đại học Bang Arizona sau đó đã bắt đầu điều tra những tác động lâu dài của phương pháp điều trị, bao gồm ruột được làm sạch và cấy ghép vi sinh vật phân hàng ngày trong khoảng thời gian từ 7 đến 8 tuần. Trước khi điều trị, tất cả những đứa trẻ này đều có sự đa dạng vi khuẩn đường ruột thấp hơn nhiều so với những trẻ không mắc chứng tự kỷ.

Tiến sĩ Krajmalnik-Brown cho biết vào năm 2019: "Trẻ em mắc chứng tự kỷ đang thiếu những vi khuẩn có lợi quan trọng, và có ít lựa chọn hơn trong “thực đơn" vi khuẩn về các chức năng quan trọng mà vi khuẩn cung cấp cho đường ruột so với trẻ em phát triển bình thường".

Nhóm nghiên cứu của ASU đứng sau nghiên cứu mới, bao gồm Rosa Krajmalnik-Brown, James Adams và Dae Wook Kang đã được truyền cảm hứng để khám phá mối liên hệ giữa ruột và não liên quan đến các triệu chứng tự kỷ và các vấn đề về tiêu hóa.

2 năm sau khi điều trị, các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng không chỉ lợi ích vẫn tồn tại mà dường như còn được cải thiện. Các quan sát của bác sĩ ở mốc 8 tuần cho thấy các triệu chứng tâm lý của bệnh tự kỷ ở bệnh nhân đã giảm 24%. Nhưng 2 năm sau, những triệu chứng đó gần như đã giảm đi một nửa, với một chuyên gia đánh giá độc lập nhận thấy mức giảm 45% các triệu chứng tự kỷ so với ban đầu.

Trước nghiên cứu, 83% người tham gia được đánh giá là mắc chứng tự kỷ "nặng". 2 năm sau, chỉ còn 17% được đánh giá là nặng, 39% ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, và đáng kinh ngạc là 44% đã xuống dưới ngưỡng của chứng tự kỷ phổ nhẹ (ASD).

"Chúng tôi đã tìm thấy một mối liên hệ rất mạnh mẽ giữa các vi khuẩn sống trong ruột của chúng ta và các tín hiệu truyền đến não. 2 năm sau, những đứa trẻ còn tiến triển tốt hơn nữa, điều này thật tuyệt vời", Tiến sĩ Krajmalnik-Brown phát biểu năm 2019.

Các bước tiếp theo là các thử nghiệm lâm sàng đối chứng giả dược quy mô lớn hơn được thiết kế để xác minh kết quả của họ, với mục tiêu đạt được sự chấp thuận của FDA cho liệu pháp này.

Vào đầu năm 2022, Tiến sĩ Krajmalnik-Brown và các đồng nghiệp đã được cấp bằng sáng chế cho một công thức vi khuẩn cụ thể và thành lập một công ty thương mại có tên là Gut-Brain Axis Therapeutics. Phương pháp điều trị, được đặt tên là Liệu pháp Cấy ghép Vi sinh vật (MTT) đã trải qua thử nghiệm đối chứng giả dược giai đoạn 2 trên người trong những năm tiếp theo và dữ liệu ban đầu rất hứa hẹn.

“Nghiên cứu giai đoạn 2 của chúng tôi cho người lớn mắc chứng tự kỷ cho thấy rằng nhóm điều trị đã cải thiện nhiều hơn so với nhóm giả dược về kết quả chính (các triệu chứng tự kỷ) và về kết quả thứ yếu (hồ sơ đi tiêu hàng ngày). Đánh giá các triệu chứng trên thang đo Parent Global Impressions cho thấy rằng nhóm điều trị ở cuối phần 2 đã cải thiện nhiều hơn so với nhóm giả dược ở phần 1 trên gần như tất cả các triệu chứng, với những cải thiện có ý nghĩa thống kê về tiêu hóa, ngôn ngữ tiếp nhận và chỉ số trung bình của tất cả các triệu chứng", nhà nghiên cứu viết.

Hiện tại, nhóm nghiên cứu đang tìm kiếm nguồn tài trợ để tiến hành các thử nghiệm giai đoạn 3 quy mô lớn cần thiết để được FDA chấp thuận cuối cùng.